11-октябрда2024-жылы Кытайдын Улуттук медициналык продукция башкармалыгы (NMPA) изилдөө үчүн жаңы дары-дармек (IND) өтүнмөсүн бекиттиInaticabtagene Autoleucel (CNCT19 инъекциясы), системалуу кызыл жүгөрүнүн (SLE – ITP) иммундук тромбоцитопениясын дарылоо үчүн CD19га багытталган аутологиялык химердик антиген рецептору (CAR)-Т клеткалык терапиясы. Бул Кытайда аутоиммундук оорулар үчүн бекитилген Inaticabtagene Autoleucelдин биринчи INDи.
Inaticabtagene Autoleucel - бул уникалдуу CD19 scFv（HI19a） жана өнүккөн өндүрүш процесстери менен мүнөздөлгөн CD19 CAR-T клетка терапиясынын продуктусу. Inaticabtagene Autoleucel - бул Кытайда жергиликтүү өстүрүлгөн биринчи менчик CD19га багытталган CAR-T продуктусу жана Кытайда B-ALL үчүн биринчи коммерциялаштырылган CAR-T клетка терапиясынын продуктусу. Inaticabtagene Autoleucel чоңдордун r/r B-ALL, r/r DLBCL, педиатриялык жана өспүрүмдөрдүн r/r B-ALL жана ар кандай аутоиммундук ооруларды камтыган бир нече көрсөтмөлөр үчүн колдонууну кеңейтүүдө. Анын кайталанган же рефрактердик ири В-клеткалуу лимфоманы дарылоодогу жаңы дары-дармек колдонуусу (NDA) NMPA тарабынан 2024-жылдын сентябрь айында кабыл алынган.
SLE – бул системалуу аутоиммундук оору, адатта бир нече органдардын жабыркашына алып келет. Анормалдуу В клеткалары жана аутоантитело SLE патогенезинде маанилүү ролду ойнойт. SLE тромбоциттердин ашыкча бузулушуна, атап айтканда, SLE-ITPге алып келиши мүмкүн. SLE-ITP кытайлык SLE бейтаптарынын болжол менен 16%ында кездешет, SLE-ITP бейтаптарынын көпчүлүгү стероиддерге, иммуноингибиторлорго жана биологиялык дары-дармектерге өтө начар жооп беришет жана көп учурда органдардын кан кетүү коркунучуна кабылышат, ал эми алардын узак мөөнөттүү жашоосу начар.
Ушул жылдын июль айында абройлуу "The New England Journal of Medicine" журналыПекин Биримдик медициналык колледжинин ооруканасынын ревматология бөлүмүнөн профессор Цзэн Сяофэн жана профессор Ли Менгтао жана гематология бөлүмүнөн профессор Чжоу Даобин тарабынан биргелешип жазылган "SLEнин рефрактердик иммундук тромбоцитопениясындагы CD19 CAR Т клеткаларына каршы" изилдөөсүн жарыялады. Изилдөөдө SLE-ITPди дарылоодо Inaticabtagene Autoleucelдин узак мөөнөттүү натыйжалуулугу жана коопсуздугу көрсөтүлүп, CAR-T клетка терапиясынын чоң потенциалы баса белгиленди.
38 жаштагы аял 2014-жылы SLE диагнозун коюп, ага кайтарылуучу протеинурия жана артрит, ошондой эле туруктуу тромбоцитопения менен кайрылган. Буга чейинки жогорку дозадагы глюкокортикоиддер (метилпреднизолон импульстары), гидроксихлорохин, вена ичине иммуноглобулин, такролимус, циклоспорин А, сиролимус, ритуксимаб, даназол, элтромбопаг жана рекомбинанттык адам тромбопоэтин менен дарылоо тромбоцитопенияны басаңдаткан эмес. Тромбоциттер саны куб миллиметрине 10 000ден 20 000ге чейин сакталып, акыры 2023-жылдын июль айында куб миллиметрине 10 000ден төмөн түшкөн.
Ошол учурда ал буттарында пурпура жана экхимоздор, ооз көңдөйүндө кан ыйлаакчалары жана бүйлөлөрүнөн кан агуу менен кайрылган. Анын жилик чучугунун мазогунда миелопролиферациянын активдүүлүгү жана мегакариоциттердин жетилүүсүнүн бузулушу көрсөтүлгөн. CAR Т-клеткасын инфузиялоодон бир ай мурун преднизондун аз дозасы (күнүнө 5 мг) жана гидроксихлорохин (күнүнө 0,2 г) гана берилген. Инати-целди өндүрүү үчүн аутологиялык жаңы лейкаферез колдонулган. CAR Т-клетка терапиясынан мурун бейтапка −5, −4 жана −3 күндөрү күнүнө флударабин (дене бетинин чарчы метрине 25 мг дозада) жана циклофосфамид (квадрат метрине 250 мг дозада) менен лимфодеплетивдик химиотерапиядан өткөндөн кийин, дене салмагынын бир килограммына жалпысынан 500 000 CD19 CAR Т клеткалары берилген.
Инатикабтаген Аутолейцел сайылгандан кийин, бейтаптын тромбоциттердин саны көбөйө берди жана клиникалык толук жоопко жетишилди, ал эми глюкокортикоиддер жана бардык иммуносупрессанттар токтотулду. Учурда бейтап кадимки жашоосуна кайтып келди.
Учурда Кытайда CAR-T боюнча башка көптөгөн клиникалык сыноолор жүрүп жатат жана алар бейтаптарды издеп жатышат. Жаңы дары-дармектер жана технологиялар боюнча консультация алуу үчүн сиз Пекиндин Түштүк аймактык онкология ооруканасынын эл аралык бөлүмүнө кайрылсаңыз болот.
Телефон номери：4008803716
Email：myimmnet@163.com
ШИЛТЕМЕЛЕР
1.http://www.juventas.cn/news.php?id=711
2.https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMc2403743
Жарыяланган убактысы: 2024-жылдын 8-ноябры